डोनिडालोर्सन

डोनिडालोर्सन (एपीआय)

संशोधन अर्ज:
डोनिडालोर्सन एपीआय हे आनुवंशिक अँजिओएडेमा (HAE) आणि संबंधित दाहक परिस्थितींच्या उपचारांसाठी तपासाधीन एक अँटीसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (ASO) आहे. आरएनए-लक्ष्यित उपचारांच्या संदर्भात याचा अभ्यास केला जातो, ज्याचा उद्देश अभिव्यक्ती कमी करणे आहे.प्लाझ्मा प्रीकॅलिक्रेन(KLKB1 mRNA). संशोधक डोनिडालोर्सनचा वापर जीन सायलेन्सिंग यंत्रणा, डोस-आश्रित फार्माकोकाइनेटिक्स आणि ब्रॅडीकिनिन-मध्यस्थ जळजळांचे दीर्घकालीन नियंत्रण शोधण्यासाठी करतात.

कार्य:
डोनिडालोर्सन निवडकपणे बंधनकारक करून कार्य करतेकेएलकेबी१mRNA, प्लाझ्मा प्रीकॅलिक्रेनचे उत्पादन कमी करते - कॅलिक्रेन-किनिन प्रणालीमधील एक प्रमुख एंजाइम जो HAE मध्ये सूज आणि जळजळ होण्यास जबाबदार आहे. कॅलिक्रेनची पातळी कमी करून, डोनिडालोर्सन HAE चे हल्ले रोखण्यास मदत करते आणि रोगाचा भार कमी करते. API म्हणून, ते HAE साठी दीर्घ-अभिनय, त्वचेखालील प्रशासित उपचारांच्या विकासात मुख्य उपचारात्मक घटक म्हणून काम करते.