फिटुसिरन

फिटुसिरन (एपीआय)

संशोधन अर्ज:
फिटुसिरन एपीआय हे एक कृत्रिम लहान हस्तक्षेप करणारे आरएनए (siRNA) आहे जे प्रामुख्याने हिमोफिलिया आणि रक्त गोठण्याच्या विकारांच्या क्षेत्रात तपासले जाते. ते लक्ष्य करतेअँटीथ्रॉम्बिन (AT किंवा SERPINC1)अँटीथ्रॉम्बिन उत्पादन कमी करण्यासाठी यकृतातील जनुक. संशोधक फिटुसिरनचा वापर करून आरएनए इंटरफेरन्स (आरएनएआय) यंत्रणा, यकृत-विशिष्ट जीन सायलेन्सिंग आणि हिमोफिलिया ए आणि बी रुग्णांमध्ये, इनहिबिटरसह किंवा त्याशिवाय, रक्त गोठण्याचे पुनर्संतुलन करण्यासाठी नवीन उपचारात्मक धोरणे शोधतात.

कार्य:
फिटुसिरन हे अँटीथ्रॉम्बिन, एक नैसर्गिक अँटीकोआगुलंट, ची अभिव्यक्ती शांत करून कार्य करते, ज्यामुळे थ्रॉम्बिन निर्मिती वाढते आणि रक्त गोठण्याची प्रक्रिया वाढते. ही यंत्रणा हिमोफिलिया रुग्णांमध्ये रक्तस्त्राव कमी करण्यासाठी प्रतिबंधात्मक उपचार पद्धती प्रदान करते. एपीआय म्हणून, फिटुसिरन हे दीर्घकाळ चालणाऱ्या त्वचेखालील उपचारांमध्ये सक्रिय घटक म्हणून काम करते ज्याचा उद्देश जीवनाची गुणवत्ता सुधारणे आणि रक्तस्त्राव विकारांमध्ये उपचारांचा भार कमी करणे आहे.