गिवोसिरान

गिवोसिरान (एपीआय)

संशोधन अर्ज:
जिवोसिरान एपीआय हा एक कृत्रिम लहान हस्तक्षेप करणारा आरएनए (siRNA) आहे ज्याचा अभ्यास तीव्र यकृताच्या पोर्फेरिया (AHP) च्या उपचारांसाठी केला जातो. हे विशेषतः लक्ष्य करतेALAS1 बद्दलजीन (अमिनोलेव्युलिनिक अॅसिड सिंथेस १), जो हेम बायोसिंथेसिस मार्गात सामील आहे. संशोधक आरएनए इंटरफेरन्स (आरएनएआय)-आधारित थेरपी, यकृत-लक्ष्यित जीन सायलेन्सिंग आणि पोर्फेरिया आणि संबंधित अनुवांशिक विकारांमध्ये सामील असलेल्या चयापचय मार्गांचे मॉड्युलेशन तपासण्यासाठी गिवोसिरानचा वापर करतात.

कार्य:
गिवोसिरान अभिव्यक्ती कमी करून कार्य करतेALAS1 बद्दलयकृत पेशींमध्ये, ज्यामुळे ALA (अमिनोलेव्हुलिनिक ऍसिड) आणि PBG (पोर्फोबिलिनोजेन) सारख्या विषारी हेम इंटरमीडिएट्सचे संचय कमी होते. हे तीव्र यकृताच्या पोर्फेरियाशी संबंधित न्यूरोव्हिसेरल हल्ल्यांना प्रतिबंधित करण्यास मदत करते. API म्हणून, गिवोसिरान हे RNAi-आधारित उपचारांमध्ये सक्रिय औषधी घटक आहे जे त्वचेखालील प्रशासनासह AHP चे दीर्घकालीन नियंत्रण प्रदान करण्यासाठी डिझाइन केलेले आहे.