इन्क्लिसिरन सोडियम (एपीआय)
संशोधन अर्ज:
इन्क्लिसिरन सोडियम एपीआय (अॅक्टिव्ह फार्मास्युटिकल इन्ग्रेडियंट) चा अभ्यास प्रामुख्याने आरएनए इंटरफेरन्स (आरएनएआय) आणि कार्डिओव्हस्कुलर थेरपीटिक्सच्या क्षेत्रात केला जातो. पीसीएसके9 जीनला लक्ष्य करणारे डबल-स्ट्रँडेड siRNA म्हणून, LDL-C (कमी-घनता लिपोप्रोटीन कोलेस्ट्रॉल) कमी करण्यासाठी दीर्घ-अभिनय जीन-सायलेन्सिंग धोरणांचे मूल्यांकन करण्यासाठी प्रीक्लिनिकल आणि क्लिनिकल संशोधनात याचा वापर केला जातो. हे siRNA डिलिव्हरी सिस्टम, स्थिरता आणि यकृत-लक्ष्यित आरएनए थेरपीटिक्सची तपासणी करण्यासाठी एक मॉडेल कंपाऊंड म्हणून देखील काम करते.
कार्य:
इन्क्लिसिरन सोडियम एपीआय हेपेटोसाइट्समधील पीसीएसके९ जनुकाला शांत करून कार्य करते, ज्यामुळे पीसीएसके९ प्रथिनांचे उत्पादन कमी होते. यामुळे एलडीएल रिसेप्टर्सचे पुनर्वापर वाढते आणि रक्तातून एलडीएल कोलेस्ट्रॉलचे प्रमाण वाढते. दीर्घकाळ काम करणारे कोलेस्ट्रॉल कमी करणारे एजंट म्हणून त्याचे कार्य हायपरकोलेस्ट्रॉलियावर उपचार करण्यासाठी आणि हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी रोगाचा धोका कमी करण्यासाठी त्याच्या वापरास समर्थन देते. एपीआय म्हणून, ते इनक्लिसिरन-आधारित औषध फॉर्म्युलेशनमध्ये मुख्य सक्रिय घटक बनवते.