ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड API
-
इन्क्लिसिरन सोडियम
इन्क्लिसिरन सोडियम एपीआय (अ‍ॅक्टिव्ह फार्मास्युटिकल इन्ग्रेडियंट) चा अभ्यास प्रामुख्याने आरएनए इंटरफेरन्स (आरएनएआय) आणि कार्डिओव्हस्कुलर थेरपीटिक्सच्या क्षेत्रात केला जातो. पीसीएसके9 जीनला लक्ष्य करणारे डबल-स्ट्रँडेड siRNA म्हणून, LDL-C (कमी-घनता लिपोप्रोटीन कोलेस्ट्रॉल) कमी करण्यासाठी दीर्घ-अभिनय जीन-सायलेन्सिंग धोरणांचे मूल्यांकन करण्यासाठी प्रीक्लिनिकल आणि क्लिनिकल संशोधनात याचा वापर केला जातो. हे siRNA डिलिव्हरी सिस्टम, स्थिरता आणि यकृत-लक्ष्यित आरएनए थेरपीटिक्सची तपासणी करण्यासाठी एक मॉडेल कंपाऊंड म्हणून देखील काम करते.
-
डोनिडालोर्सन
डोनिडालोर्सन एपीआय हे आनुवंशिक अँजिओएडेमा (HAE) आणि संबंधित दाहक परिस्थितींच्या उपचारांसाठी तपासाधीन एक अँटीसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (ASO) आहे. आरएनए-लक्ष्यित उपचारांच्या संदर्भात याचा अभ्यास केला जातो, ज्याचा उद्देश अभिव्यक्ती कमी करणे आहे.प्लाझ्मा प्रीकॅलिक्रेन(KLKB1 mRNA). संशोधक डोनिडालोर्सनचा वापर जीन सायलेन्सिंग यंत्रणा, डोस-आश्रित फार्माकोकाइनेटिक्स आणि ब्रॅडीकिनिन-मध्यस्थ जळजळांचे दीर्घकालीन नियंत्रण शोधण्यासाठी करतात.
-
फिटुसिरन
फिटुसिरन एपीआय हे एक कृत्रिम लहान हस्तक्षेप करणारे आरएनए (siRNA) आहे जे प्रामुख्याने हिमोफिलिया आणि रक्त गोठण्याच्या विकारांच्या क्षेत्रात तपासले जाते. ते लक्ष्य करतेअँटीथ्रॉम्बिन (AT किंवा SERPINC1)अँटीथ्रॉम्बिन उत्पादन कमी करण्यासाठी यकृतातील जनुक. संशोधक फिटुसिरनचा वापर करून आरएनए इंटरफेरन्स (आरएनएआय) यंत्रणा, यकृत-विशिष्ट जीन सायलेन्सिंग आणि हिमोफिलिया ए आणि बी रुग्णांमध्ये, इनहिबिटरसह किंवा त्याशिवाय, रक्त गोठण्याचे पुनर्संतुलन करण्यासाठी नवीन उपचारात्मक धोरणे शोधतात.
-
गिवोसिरान
जिवोसिरान एपीआय हा एक कृत्रिम लहान हस्तक्षेप करणारा आरएनए (siRNA) आहे ज्याचा अभ्यास तीव्र यकृताच्या पोर्फेरिया (AHP) च्या उपचारांसाठी केला जातो. हे विशेषतः लक्ष्य करतेALAS1 बद्दलजीन (अमिनोलेव्युलिनिक अॅसिड सिंथेस १), जो हेम बायोसिंथेसिस मार्गात सामील आहे. संशोधक आरएनए इंटरफेरन्स (आरएनएआय)-आधारित थेरपी, यकृत-लक्ष्यित जीन सायलेन्सिंग आणि पोर्फेरिया आणि संबंधित अनुवांशिक विकारांमध्ये सामील असलेल्या चयापचय मार्गांचे मॉड्युलेशन तपासण्यासाठी गिवोसिरानचा वापर करतात.
-
प्लोझासिरान
प्लोझासिरन एपीआय हा एक कृत्रिम लहान हस्तक्षेप करणारा आरएनए (siRNA) आहे जो हायपरट्रिग्लिसरिडेमिया आणि संबंधित हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी आणि चयापचय विकारांच्या उपचारांसाठी विकसित केला गेला आहे. हे लक्ष्य करतेएपीओसी३जीन, जो ट्रायग्लिसराइड चयापचयातील एक प्रमुख नियामक, अपोलिपोप्रोटीन C-III एन्कोड करतो. संशोधनात, प्लोझासिरनचा वापर RNAi-आधारित लिपिड-कमी करण्याच्या धोरणांचा, जीन-सायलेन्सिंग विशिष्टतेचा आणि फॅमिलीअल कायलोमायक्रोनेमिया सिंड्रोम (FCS) आणि मिक्स्ड डिस्लिपिडेमिया सारख्या परिस्थितींसाठी दीर्घकालीन उपचारांचा अभ्यास करण्यासाठी केला जातो.
-
झिलेबेसिरान
झिलेबेसिरान एपीआय हा उच्च रक्तदाबाच्या उपचारांसाठी विकसित केलेला एक तपासात्मक लहान हस्तक्षेप करणारा आरएनए (siRNA) आहे. तो लक्ष्य करतोएजीटीरेनिन-अँजिओटेन्सिन-अल्डोस्टेरॉन प्रणाली (RAAS) चा एक प्रमुख घटक असलेल्या अँजिओटेन्सिनोजेनला एन्कोड करणारा जनुक. संशोधनात, झिलेबेसिरानचा वापर दीर्घकालीन रक्तदाब नियंत्रणासाठी जीन सायलेन्सिंग पद्धती, RNAi वितरण तंत्रज्ञान आणि हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी आणि मूत्रपिंडाच्या आजारांमध्ये RAAS मार्गाची व्यापक भूमिका यांचा अभ्यास करण्यासाठी केला जातो.