प्लोझासिरान

प्लोझासिरान (एपीआय)

संशोधन अर्ज:
प्लोझासिरन एपीआय हा एक कृत्रिम लहान हस्तक्षेप करणारा आरएनए (siRNA) आहे जो हायपरट्रिग्लिसरिडेमिया आणि संबंधित हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी आणि चयापचय विकारांच्या उपचारांसाठी विकसित केला गेला आहे. हे लक्ष्य करतेएपीओसी३जीन, जो ट्रायग्लिसराइड चयापचयातील एक प्रमुख नियामक, अपोलिपोप्रोटीन C-III एन्कोड करतो. संशोधनात, प्लोझासिरनचा वापर RNAi-आधारित लिपिड-कमी करण्याच्या धोरणांचा, जीन-सायलेन्सिंग विशिष्टतेचा आणि फॅमिलीअल कायलोमायक्रोनेमिया सिंड्रोम (FCS) आणि मिक्स्ड डिस्लिपिडेमिया सारख्या परिस्थितींसाठी दीर्घकालीन उपचारांचा अभ्यास करण्यासाठी केला जातो.

कार्य:
प्लोझासिरन शांत करून कार्य करतेएपीओसी३यकृतातील mRNA, ज्यामुळे अपोलिपोप्रोटीन C-III पातळी कमी होते. हे रक्तप्रवाहातून ट्रायग्लिसराइड-समृद्ध लिपोप्रोटीनचे लिपोलिसिस आणि क्लिअरन्स वाढविण्यास प्रोत्साहन देते. API म्हणून, प्लोझासिरन ट्रायग्लिसराइड पातळी लक्षणीयरीत्या कमी करण्यासाठी आणि गंभीर किंवा अनुवांशिक लिपिड विकार असलेल्या रुग्णांमध्ये स्वादुपिंडाचा दाह आणि हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी घटनांचा धोका कमी करण्यासाठी दीर्घकालीन-कार्यरत उपचारांचा विकास करण्यास सक्षम करते.