डिफिलीफॅलिनच्या मंजुरीवरून ओपिओइड पेप्टाइड्सची संशोधन प्रगती

2021-08-24 च्या सुरुवातीस, कारा थेरपीटिक्स आणि त्याचा व्यवसाय भागीदार विफोर फार्मा यांनी घोषित केले की त्याचे प्रथम श्रेणीतील कप्पा ओपिओइड रिसेप्टर on गोनिस्ट डिफेलिकफेलिन (कोर्सुवा ™) ला हे हेमोडिसच्या प्रक्षेपणाच्या (सकारात्मक प्रक्षेपण) उपचारांसाठी मान्यता देण्यात आली (सकारात्मक मॉड्यूल) 2022 क्यू 1. कारा आणि व्हीआयएफओआरने अमेरिकेत कोर्सुवा च्या व्यापारीकरणासाठी एक विशेष परवाना करारावर स्वाक्षरी केली आणि कोर्सुवा Fres फ्रीसेनियस मेडिकलला विक्री करण्यास सहमती दर्शविली. त्यापैकी, कारा आणि व्हीआयएफओआर प्रत्येकाचा फ्रीसेनियस मेडिकल व्यतिरिक्त विक्रीच्या उत्पन्नामध्ये 60% आणि 40% नफा वाटा आहे; फ्रीसेनियस मेडिकलच्या विक्रीच्या उत्पन्नामध्ये प्रत्येकाला 50% नफा वाटा आहे.

सीकेडी-संबंधित प्रुरिटस (सीकेडी-एपी) एक सामान्यीकृत प्रुरिटस आहे जो डायलिसिसच्या सीकेडी रूग्णांमध्ये उच्च वारंवारता आणि तीव्रतेसह उद्भवतो. डायलिसिस घेणार्‍या सुमारे 60% -70% रुग्णांमध्ये प्रुरिटस आढळतो, त्यापैकी 30% -40% मध्ये मध्यम/गंभीर प्रुरिटस असतात, ज्यामुळे जीवनाच्या गुणवत्तेवर गंभीरपणे परिणाम होतो (उदा. झोपेची गुणवत्ता) आणि नैराश्याशी संबंधित आहे. यापूर्वी सीकेडी-संबंधित प्रुरिटससाठी कोणतेही प्रभावी उपचार नाही आणि डिफेलिकफॅलिनची मंजुरी मोठ्या प्रमाणात वैद्यकीय गरजेच्या अंतरांवर लक्ष ठेवण्यास मदत करते. ही मंजुरी एनडीए फाइलिंगमधील दोन मुख्य फेज III क्लिनिकल चाचण्यांवर आधारित आहे: यूएस आणि जागतिक स्तरावर केएलएलएम -1 आणि केएलएम -2 चाचण्यांमधील सकारात्मक डेटा आणि 32 अतिरिक्त क्लिनिकल अभ्यासातील सहाय्यक डेटा, जे असे दर्शविते की कोर्सुवा चांगले सहन केले आहे.

काही काळापूर्वी, जपानमधील डिफलिकेफॅलिनच्या क्लिनिकल अभ्यासानुसार चांगली बातमी आली: 2022-1-10, काराने घोषित केले की त्याचे भागीदार मारुली फार्मा आणि किसे फार्मा यांनी पुष्टी केली की हेमोडायलिसिसच्या रूग्णांमध्ये प्रुरिटसच्या उपचारांसाठी जपानमध्ये डिव्हलिकफॅलिन इंजेक्शनचा वापर केला जातो. फेज III क्लिनिकल चाचण्या प्राथमिक अंतिम बिंदू पूर्ण केल्या. 178 रूग्णांना 6 आठवड्यांचा डिफिलीफेलिन किंवा प्लेसबो मिळाला आणि 52-आठवड्यांच्या ओपन-लेबल विस्तार अभ्यासामध्ये भाग घेतला. प्राथमिक समाप्ती (प्रुरिटस संख्यात्मक रेटिंग स्केल स्कोअरमधील बदल) आणि दुय्यम समाप्ती (शिरेटोरि तीव्रता स्केलवर खाज सुटणे स्कोअरमध्ये बदल) प्लेसबो ग्रुपच्या तुलनेत डिव्हलीकफॅलिन ग्रुपमधील बेसलाइनमधून लक्षणीय सुधारित केले गेले आणि ते चांगले सहन केले गेले.

डिफेलिकफालिन हा ओपिओइड पेप्टाइड्सचा एक वर्ग आहे. यावर आधारित, पेप्टाइड रिसर्च इन्स्टिट्यूटने ओपिओइड पेप्टाइड्सवरील साहित्याचा अभ्यास केला आहे आणि औषध विकासातील ओपिओइड पेप्टाइड्सच्या अडचणी आणि रणनीती तसेच सध्याच्या औषध विकासाच्या परिस्थितीचा सारांश दिला आहे.