अकादिया ट्रोफिनेटाइड फेज III क्लिनिकल टॉप-लाइन निकाल सकारात्मक

2021-12-06 रोजी, यूएस टाईम, अकादिया फार्मास्युटिकल्स (नॅसडॅकः एसीएडी) ने त्याच्या औषध उमेदवार ट्रोफिनेटाइडच्या त्याच्या फेज III क्लिनिकल चाचणीचा सकारात्मक टॉप-लाइन निकाल जाहीर केला. फेज III चाचणी, ज्याला लैव्हेंडर म्हणतात, मुख्यत: रीट सिंड्रोम (आरएस) च्या उपचारात ट्रॉफिनेटाइडच्या सुरक्षिततेचे आणि कार्यक्षमतेचे मूल्यांकन करण्यासाठी वापरले जाते. एकूण 189 विषयांची नोंद झाली होती, सर्व महिला 5-20 वर्षे वयोगटातील रु.

नर्सिंग स्टाफ आणि फिजिशियनद्वारे अनुक्रमे अनुभवी वर्तनात्मक प्रश्नावली (आरएसबीक्यू) आणि क्लिनिकल निकाल ग्लोबल रेटिंग स्केल (सीजीआय-आय) च्या एकत्रित प्राथमिक समाप्तीसह 12 आठवड्यांची लैव्हेंडर ही डबल-ब्लाइंड, यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित चाचणी होती; की दुय्यम शेवटचा बिंदू म्हणजे अर्भक आणि चिमुकल्यांसाठी (सीएसबीएस-डीपी-आयटी-असोसिएशन) संप्रेषण आणि प्रतीकात्मक वर्तन विकास स्केल, जे प्रामुख्याने नवजात मुलांमध्ये आणि लहान मुलांमध्ये सामाजिक, तोंडी आणि प्रतीकात्मक वर्तनांच्या विकासाचे मूल्यांकन करण्यासाठी वापरले जाते, आणि विकासात्मक विलंब आणि इतर विकासाच्या कारणास्तव ऑटिझम लवकर स्क्रीनिंगसाठी वापरले जाऊ शकते.

प्लेसबोच्या तुलनेत दोन्ही प्राथमिक समाप्तींमध्ये ट्रोफिनेटाइडमध्ये महत्त्वपूर्ण सुधारणा झाल्याचे निकालांनी दर्शविले. आठवड्यात 12 वाजता प्लेसबो आणि ट्रॉफिनेटाइडसाठी आरएसबीक्यू मधील बेसलाइनमधील बदल -1.7 वि -5.1 (पी = 0.0175) होते; सीजीआय-आय स्कोअर 3.8 वि 3.5 (पी = 0.0030) होते. दरम्यान, सीएसबीएस-डीपी-आयटी-समाजातील बेसलाइनमधील बदल अनुक्रमे प्लेसबो आणि ट्रॉफिनेटाइडसाठी -1.1 आणि -0.1 होता.

लॅव्हेंडरच्या प्राथमिक आणि प्राथमिक दुय्यम दोन्ही बिंदूंनी आरएसच्या उपचारांसाठी ट्रोफिनेटाइडची संभाव्यता दर्शविली, तथापि, हे लक्षात घ्यावे की प्लेसबोच्या तुलनेत ट्रोफिनेटाइड आर्ममध्ये उदयोन्मुख प्रतिकूल घटनांशी संबंधित अभ्यास उपचार बंद करण्याचे प्रमाण (टीईएईएस) अनुक्रमे 2.1% आणि 17.2% होते. त्यापैकी सर्वात सामान्य प्रतिकूल घटनाः

① डायरिया - ट्रोफिनाडाइड 80.6% (त्यापैकी 97.3% मध्यम ते मध्यम होते) आणि प्लेसबो 19.1% होते;

② उलट्या - ट्रोफाइनाड 26.9% (त्यापैकी 96% मध्यम ते मध्यम होते) आणि प्लेसबो 9.6% होते;

Groups दोन्ही गटांमधील 3.2% विषयांमध्ये गंभीर प्रतिकूल घटना घडल्या.

लॅव्हेंडर चाचणीतील विषय चाचणी पूर्ण झाल्यानंतर किंवा ओपन-लेबल लिलाक आणि लिलाक -2 विस्तार अभ्यासामध्ये ट्रोफिनेटाइड प्राप्त करत राहतील आणि लॅव्हेंडर अभ्यास पूर्ण केलेल्या 95% विषयांनी लिलाक ओपन-लेबल विस्तार संशोधनात स्विच करणे निवडले आहे, शोध आगामी वैद्यकीय बैठकीस सादर केले जाईल.