2021-12-06 रोजी, यूएस वेळेनुसार, Acadia फार्मास्युटिकल्स (Nasdaq: ACAD) ने त्यांच्या औषध उमेदवार, Trofinetide च्या फेज III क्लिनिकल चाचणीचे सकारात्मक टॉप-लाइन निकाल जाहीर केले.फेज III चाचणी, ज्याला लॅव्हेंडर म्हणतात, मुख्यतः रेट सिंड्रोम (RS) च्या उपचारांमध्ये ट्रोफिनिटाइडची सुरक्षितता आणि परिणामकारकतेचे मूल्यांकन करण्यासाठी वापरली जाते.एकूण 189 विषयांची नोंदणी करण्यात आली होती, 5-20 वर्षे वयोगटातील सर्व महिलांनी आर.एस.
लॅव्हेंडर ही RS वर्तणूक प्रश्नावली (RSBQ) आणि क्लिनिकल आउटकम ग्लोबल रेटिंग स्केल (CGI-I) च्या एकत्रित प्राथमिक अंतिम बिंदूंसह 12 आठवड्यांची दुहेरी-आंधळी, यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित चाचणी होती, अनुक्रमे नर्सिंग स्टाफ आणि डॉक्टरांनी मूल्यांकन केले होते;मुख्य म्हणजे दुय्यम अंतिम बिंदू म्हणजे लहान मुलांसाठी संप्रेषण आणि प्रतिकात्मक वर्तन विकास स्केल (CSBS-DP-IT-Social), ज्याचा उपयोग मुख्यत्वे 6-24 वर्षांच्या लहान मुलांमधील सामाजिक, शाब्दिक आणि प्रतीकात्मक वर्तनाच्या विकासाचे मूल्यांकन करण्यासाठी केला जातो. वयाचे महिने, आणि ऑटिझमसाठी वापरले जाऊ शकते विकासात्मक विलंब आणि इतर विकासात्मक विलंबांच्या लक्षणांसाठी प्रारंभिक तपासणी, नर्सिंग स्टाफने मूल्यांकन केल्यानुसार.
परिणामांवरून असे दिसून आले की ट्रॉफिनेटाइडमध्ये प्लेसबोच्या तुलनेत दोन्ही प्राथमिक अंत्यबिंदूंमध्ये लक्षणीय सुधारणा झाल्या आहेत.12 व्या आठवड्यात प्लेसबो आणि ट्रोफिनिटाइडसाठी RSBQ मधील बेसलाइनमधील बदल -1.7 वि -5.1 (p=0.0175) होते;CGI-I स्कोअर 3.8 वि 3.5 (p=0.0030) होते.दरम्यान, CSBS-DP-IT-Social मधील बेसलाइनमधील बदल प्लेसबो आणि ट्रोफिनटाइडसाठी अनुक्रमे -1.1 आणि -0.1 होता.
लॅव्हेंडरच्या दोन्ही प्राथमिक आणि प्राथमिक दुय्यम बिंदूंनी आरएसच्या उपचारांसाठी ट्रोफिनिटाइडची क्षमता दर्शविली, तथापि, हे लक्षात घेतले पाहिजे की प्लॅसिबोच्या तुलनेत ट्रॉफिनटाइड हातामध्ये उद्भवलेल्या प्रतिकूल घटनांशी संबंधित अभ्यास उपचार बंद होण्याचा दर जास्त होता. , दोघे अनुक्रमे 2.1% आणि 17.2% होते.त्यापैकी, सर्वात सामान्य प्रतिकूल घटना होत्या:
① अतिसार - ट्रोफिनेटाइड 80.6% (त्यापैकी 97.3% सौम्य ते मध्यम) आणि प्लेसबो 19.1% होते;
② उलट्या - ट्रोफिनिटाइड 26.9% होते (त्यापैकी 96% सौम्य ते मध्यम होते) आणि प्लेसबो 9.6% होते;
③ दोन्ही गटांमधील 3.2% विषयांमध्ये गंभीर प्रतिकूल घटना घडल्या.
लॅव्हेंडर चाचणीमधील विषयांना चाचणी पूर्ण झाल्यानंतर किंवा ओपन-लेबल लिलाक आणि लिलाक-2 विस्तार अभ्यासांमध्ये ट्रोफिनिटाईड मिळणे सुरू राहील आणि ज्यांनी लॅव्हेंडरचा अभ्यास पूर्ण केला त्यांच्यापैकी 95% विषयांनी लिलाक ओपन-लेबलवर स्विच करणे निवडले. विस्तार संशोधन, निष्कर्ष आगामी वैद्यकीय बैठकीत सादर केले जातील.
पोस्ट वेळ: फेब्रुवारी-17-2022